Сообщается, что данный препарат является первым лекарством, в перспективе способным помочь в борьбе с синдромом Хантингтона. Вещество, получившее кодовое название IONIS-HTTRx, уже прошло успешные испытания на лабораторных мышах и обезьянах. Во время экспериментов с животными подопечные с болезнью Хантингтона вернулись в норму через два месяца лечения.
«Человеческая» терапия состоит из четырех курсов инъекций, перерывы между курсами длятся один месяц. Препарат вводится в спинномозговую жидкость пациента. Лекарство способствует «заглушению» гена, отвечающего за создание белка, вызывающего расстройство нервной системы. Заболевание сопровождается хаотичными движениями, нарушением когнитивных функций, необратимыми изменениями характера.
В массовой культуре о болезни Хантингтона стало известно после выхода популярного сериала «Доктор Хаус» с Хью Лори в главной роли. Упомянутый симптом был обнаружен у ассистентки главного героя, роль которой исполнила Оливия Уайлд.