Сообщается, что данный препарат является первым лекарством, в перспективе способным помочь в борьбе с синдромом Хантингтона. Вещество, получившее кодовое название IONIS-HTTRx, уже прошло успешные испытания на лабораторных мышах и обезьянах. Во время экспериментов с животными подопечные с болезнью Хантингтона вернулись в норму через два месяца лечения.
«Человеческая» терапия состоит из четырех курсов инъекций, перерывы между курсами длятся один месяц. Препарат вводится в спинномозговую жидкость пациента. Лекарство способствует «заглушению» гена, отвечающего за создание белка, вызывающего расстройство нервной системы. Заболевание сопровождается хаотичными движениями, нарушением когнитивных функций, необратимыми изменениями характера.
На данный момент болезнь Хантингтона считается неизлечимой
В массовой культуре о болезни Хантингтона стало известно после выхода популярного сериала «Доктор Хаус» с Хью Лори в главной роли. Упомянутый симптом был обнаружен у ассистентки главного героя, роль которой исполнила Оливия Уайлд.
